破冰！国内未上市“救命药”首次落户上海医院，国家利好百姓政策真正落地

国内没上市的药，对患者来说可能是“救命药”，那么有没有可能在国内用上？今天，在复旦大学附属华山医院，一名罕见病患者走通了一条用药新路。
近日，华山医院临时进口帕瑞肽（一种罕见病用药）的申请得到国家药品监督管理局的复函，该药物进口流程得以顺利启动，并于今日给患者用上药。这是上海首次按照我国《临床急需药品临时进口工作方案》成功进口国内无注册上市的临床急需药品。这次政策“破冰”为本市尚无有效治疗药的罕见病或其他危重症患者带来新希望，风向标意义深远。
挣扎在死亡边缘的罕见病患者
近年来，受益于国内制药产业的自身发展和国外药品进口，我国常见病、多发病的药品需求已得到极大满足，但仍有一些临床急需药品在国内未上市。为进一步完善药品供应保障，满足人们特定的急需药品需求，国家卫健委和国家药监局2022年联合印发《临床急需药品临时进口工作方案》，为相关药品进口申请、使用管理提供制度保障。

本次华山医院申请进口的三支帕瑞肽正是这一方案在上海的“破冰”探索，患者今日接受了首支注射，身体情况平稳。
帕瑞肽用于治疗不适合手术治疗或尚未治愈以及第一代生长抑素类似物控制不佳的肢端肥大症患者。肢端肥大症会引起全身多系统、多脏器并发症，如不治疗，平均寿命缩短至少10年，2022年列入我国《第二批罕见病目录》，说他们是“挣扎在死亡边缘的患者”并不夸张。
“这名32岁的患者，以糖尿病酮症酸中毒发病，但她并非简单的糖尿病，而是垂体长了生长激素瘤，激素分泌异常，她被确诊为肢端肥大症。”华山医院罕见病中心副主任张朝云教授告诉记者，该患者已确诊3年多，接受了手术、伽玛刀治疗。这一罕见病不仅会导致容貌改变、糖尿病、高血压等系列问题，还会引发心衰等心脏病，如果激素不降到正常水平，是会危及生命的。遗憾的是，患者经国内现有多种方案治疗，激素指标依然没达到正常，急需帕瑞肽。
“先行先试”为临床急需药品进口积累经验
华山医院作为国家神经疾病医学中心，是国内最大的肢端肥大症诊治中心，每年手术的肢端肥大症患者数约200至300例，这些患者手术联合第一代生长抑素类似物综合治疗后仍有20%-30%的患者未达缓解。受制于帕瑞肽尚未在国内上市，这批患者的临床需求长期得不到满足。
能不能给患者试一条新路？今年3月，华山医院提出了帕瑞肽的进口申请，上海市卫健委和上海市药监局主动对接华山医院，对国家方案进行细致解读。
在市卫健委和药监局指导下，华山医院决定接受这项“先行先试“任务，成立了以华山医院罕见病中心主任、副院长赵重波挂帅的工作小组，协调医务处、药剂科、“金垂体”多学科医疗团队，迅速制定临时进口药品管理制度、安全防范措施、风险处置预案，并成立专家组，根据临床需求向国家药监局提出了申请。

在各方努力下，这三支“救命药”近期终于抵达上海。在上海能用上“救命药”，不用飞到海外医治，让患者的治疗花费大大降低。
“满足百姓的用药需求始终是药监部门改革的动力。临时进口没有经过我国注册上市的急需药品，是对我们国家现行注册制度的一个有益补充。这次华山医院临时进口的罕见病新药是国家政策出台以来上海首次成功临时进口国内未经注册的临床急需药品，让一项利好百姓的政策真正落地了。”上海市药监局相关负责人表示。
上海此次对国家新政的“破冰”，除了医疗机构，还涉及政府多部门协同，最终走通临床急需药品的快速审批、海外采购、便捷通关和规范使用等流程。市药监局方面表示，华山医院的这次“先行先试”为日后国内未上市临床急需药品在本市的进口工作提供了宝贵经验，药监部门也将跟踪该药使用情况，跟进医疗机构申请需求，确保更多百姓既用得上药，也用得好药。